5 Novembre 2018, Milano – Terapie Genetiche e Cellulari: ricerca, sostenibilità ed impatto organizzativo

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5 Novembre 2018 – Milano

Palazzo Pirelli – Regione Lombardia – Sala Gonfalone

RAZIONALE

Dopo che per anni la terapia genica è stata il simbolo della medicina del futuro, la “rivoluzione” delle terapie genetiche e cellulari è già oggi una realtà nell’offrire una cura per molte malattie rare o ultra rare accumunate dall’elevato bisogno terapeutico. I primi esempi al mondo sono stati ottenuti dai ricercatori del Tiget presso l’ospedale san Raffaele di Milano per la cura di due malattie ultra rare; della leucodistrofia metacromatica (una rara malattia genetica neurodegenerativa) e dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, che colpisce le cellule del sangue.

Ciò mostra come alla base di questi successi c’è molta ricerca “Made in Italy”, oggi attiva nei 15 centri (tra Istituti e Fondazioni) spesso sostenuti da virtuosi esempi di partnership “pubblico-privato”, già autorizzati da AIFA per la produzione di medicinali per le terapie geniche cellulari. In questo contesto, la Regione Lombardia è protagonista, distinguendosi per gli elevati standard scientifici, l’innovatività ed efficienza propria di un sistema fondato su “centri di eccellenza” e reti sul territorio. Nate per curare malattie rare, oggi le terapie genetiche e cellulari rivelano potenzialità anche per malattie più frequenti, quali alcune forme di tumori e leucemie acute, infarto, morbo di Parkinson, Alzheimer. Recentemente è stato approvato dalle agenzie regolatorie di tutto il mondo il primo farmaco “CART” per la cura di pazienti pediatrici o giovani adulti con diagnosi di leucemia acuta linfoblastica non trattabili con terapie standard.

La terapia con CART consiste nel maneggiare con tecniche di ingegneria genetica i linfociti T del paziente legando un “vettore virale” e, trasformandoli in “munizioni” che potenziano il sistema immunitario, in grado di riconoscere e uccidere specificamente le cellule cancerose. Pur essendo ancora inquadrabile tra le “malattie rare” la leucemia acuta linfoblastica rappresenta 3/4 di tutti i casi di leucemia infantile essendo diagnosticata ogni anno in circa 5.000 bambini in Europa. Anche il sistema sanitario italiano dovrà quindi prepararsi all’avvento di terapie geniche e cellulari non più rivolte a pochi, ma destinate a centinaia di pazienti a grave rischio e senza alcuna altra alternativa terapeutica. Tutto questo comporta l’apertura di nuovi scenari di terapeutici e di ulteriore ricerca, ponendo contestualmente nuove sfide relative alle infrastrutture, ai percorsi di cura, alla formazione e organizzazione del personale sanitario, all’accesso e sostenibilità, ai modelli di finanziamento, ecc. Di questi temi, si occuperà il Convegno: “Terapie Genetiche e Cellulari: ricerca, sostenibilità ed impatto sull’organizzazione socio sanitaria”, in programma il 5 novembre p.v. dalle ore 10.00 alle ore 17.00 a Milano, promosso da Fondazione Charta e dal Centro di Sanità Pubblica dell’Università Milano Bicocca.

Chairmen del Convegno

Andrea Biondi, Direttore Centro Ricerche Tettamanti. Primario della Clinica Pediatrica – Fondazione MBBM dell’Ospedale San Gerardo di Monza; ProfessoreOrdinario Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca

Mario Melazzini, Direttore Scientifico Generale di ICS Maugeri S.p.A. – SB; già Direttore Generale e Presidente, Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA

Direzione Scientifica

Andrea Biondi, Direttore Centro Ricerche Tettamanti. Primario della Clinica Pediatrica – Fondazione MBBM dell’Ospedale San Gerardo di Monza; ProfessoreOrdinario Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca

Lorenzo G. Mantovani, Director, Center for Public Health Research (CESP)Associate Professor of Public Health, School of Medicine and Surgery University of Milan BicoccaUniversity of Milan BicoccaSchool of Medicine and Surgery

9,00- 9,30 – Registrazione dei partecipanti

9,30- 10,00 – Saluti delle Autorità

SONO INVITATI A PARTECIPARE

Giulia Grillo, Ministro della Salute

Fabrizio Sala, Vicepresidente di Regione Lombardia; Assessore alla Ricerca, Innovazione, Università, Export e internazionalizzazione – Regione Lombardia

Giulio Gallera, Assessore Regionale al Wellfare – Regione Lombardia

Andrea Monti, Vice Presidente V Commissione permanente – Territorio e infrastrutture – Regione Lombardia; Componente IV Commissione permanente – Attività produttive, istruzione, formazione e occupazione –  Regione Lombardia; Componente Commissione speciale – Autonomia e riordino autonomie locali – Regione Lombardia; Componente supplente – Giunta per il regolamento – Regione Lombardia

10,00 -10,30 – Introduzione ed obiettivi del convegno

Mario Melazzini, Direttore Scientifico Generale di ICS Maugeri S.p.A. – SB; già Direttore Generale e Presidente, Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA

Andrea Biondi, Direttore della Clinica Pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca / Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo di Monza; Professore Ordinario di Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca; Direttore Centro Ricerche M.Tettamanti, Monza

10,30 – 12,00 – Tavola Rotonda – “Curare con l’innovazione”

Conducono la Tavola Rotonda:

Andrea Cabrini, Direttore di Class CNBC (Sky 507) e Class Life; condirettore di MF Milano Finanza

Mario Melazzini, Direttore Scientifico Generale di ICS Maugeri S.p.A. – SB; già Direttore Generale e Presidente, Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA

Partecipano

Andrea Biondi, Direttore della Clinica Pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca / Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo di Monza; Professore Ordinario di Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca; Direttore Centro Ricerche M.Tettamanti, Monza

Maria Pia Cicalese, Istituto San Raffaele per la Terapia Genica (SR-TIGET); Immunoematologia Pediatrica e Trapianto di Midollo Osseo, IRCCS San Raffaele, Milano

Fulvio Luccini, Direttore Patient Access Novartis Pharma

Alessandro Rambaldi, Professore Ordinario di Ematologia Università degli studi di Milano, Direttore dell’Unità di Ematologia e del Dipartimento di oncologia ed ematologia Ospedale Papa Giovanni XXIII Bergamo

Maria Domenica Cappellini, Professore Ordinario di Medicina Interna, Università degli Studi di Milano. Direttore dell’Unità di Medicina Generale e Responsabile Centro delle Malattie Rare presso la Fondazione IRCCS “Ca Granda” Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Massimo Giupponi, Direttore ATS Brianza; Presidente di Federsanità ANCI Lombardia

12,00 – 13,15 – “Valore e sostenibilità delle Terapie Geniche e Cellulari”

Moderano:

Andrea Cabrini, Direttore di Class CNBC (Sky 507) e Class Life; condirettore di MF Milano Finanza

Giancarlo Cesana, Professore Ordinario di Igiene Generale e Applicata; Direttore del Centro studi Sanità Pubblica (CeSP), Villa Serena, Osp. San Gerardo, Monza

Partecipano:

Maria Grazia Valsecchi, Direttore di Dipartimento Scienze della Salute Professore Ordinario Statistica Medica, Università degli studi di Milano Bicocca o Metodologie e tecniche di valutazione statistica degli studi nelle terapie geniche e cellulari

Lorenzo Giovanni Mantovani, Direttore Centro di Studio e ricerca sulla Sanità Pubblica (CESP); Professore Associato di Igiene generale e applicata Università degli studi di Milano Bicocca o Metodologie e tecniche di valutazione economica e di “coverage” delle terapie geniche e cellulari

Marino Nonis, Referente Progetto It.DRG, Istituto Superiore di Sanità & Azienda Osp. San Camillo, Roma o Modelli di Finanziamento

Angelo Capelli, Studio Legale Capelli & Baranca; Esperto Agenas o Impatto delle terapie geniche e cellulari sull’organizzazione socio sanitaria

13,15 – 14,00 – Light Lunch- adiacente Palazzo Pirelli

14,00 – 16,30 – Tavola Rotonda – “Differenti bisogni e prospettive nelle terapie geniche e cellulari: stakeholders a confronto”

Conducono la Tavola Rotonda:

Andrea Cabrini, Direttore di Class CNBC (Sky 507) e Class Life; condirettore di MF Milano Finanza

Francesco Macchia, Coordinatore Osservatorio Farmaci Orfani

Partecipano

Marina Gerini, Direttore Generale Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica – Regione Lombardia

Francesca Pasinelli, Direttore Generale Fondazione Telethon

Gabriella Pasciullo, Direttore Medico Italia – BlueBird Bio Inc.

16,30 – 17,00 – Conclusioni

Andrea Cabrini, Direttore di Class CNBC (Sky 507) e Class Life; condirettore di MF Milano Finanza

Andrea Biondi, Direttore della Clinica Pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca / Fondazione MBBM c/o Ospedale San Gerardo di Monza; Professore Ordinario di Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca; Direttore Centro Ricerche M.Tettamanti, Monza

Lorenzo Giovanni Mantovani, Direttore Centro di Studio e ricerca sulla Sanità Pubblica (CESP); Professore Associato di Igiene generale e applicata Università degli studi di Milano Bicocca

 


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